2013 年 11 月 13 日——美国食品和药物管理局今天批准Imbruvica (伊布替尼) 用于治疗套细胞淋巴瘤 (MCL) 患者，这是一种罕见的侵袭性血癌。
MCL 是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，约占美国所有非霍奇金淋巴瘤病例的 6%。到确诊 MCL 时，它通常已经扩散到淋巴结、骨髓和其他器官。
伊布替尼适用于既往接受过至少一种治疗的 MCL 患者。它通过抑制癌症繁殖和扩散所需的酶来发挥作用。Imbruvica 是第三种被批准用于治疗 MCL 的药物。Velcade (2006) 和 Revlimid (2013) 也被批准用于治疗该疾病。
“Imbruvica 的批准表明 FDA 致力于为患有罕见疾病的患者提供治疗，”FDA 药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。“该机构与这些公司合作，加快药物的开发、审查和批准，反映了突破性治疗指定计划的承诺。”
Imbruvica 是第二个获得 FDA 批准的具有突破性治疗指定的药物。2012 年 7 月通过的《食品和药物管理局安全与创新法》赋予 FDA 能力，如果初步临床证据表明该药物可能为患者提供比现有疗法有实质性改善，则应申办者的要求，该药物可被指定为突破性疗法患有严重或危及生命的疾病。
FDA 正在根据该机构的加速批准计划批准 Imbruvica，该计划允许 FDA 根据临床数据批准一种药物治疗严重疾病，该临床数据表明该药物对替代终点有影响，该替代终点很可能预测临床益处患者。该计划在公司进行验证性临床试验的同时，让患者更早地获得有前途的新药。FDA 还授予 Imbruvica 优先审查和孤儿产品指定，因为该药物显示出有可能显着提高治疗严重疾病的安全性或有效性，并分别用于治疗罕见疾病。
Imbruvica 对 MCL 的加速批准是基于一项研究，其中 111 名参与者每天服用 Imbruvica，直到他们的疾病进展或副作用变得无法忍受。结果显示，近 66% 的参与者在治疗后癌症缩小或消失（总体反应率）。尚未确定生存或疾病相关症状的改善。
接受 Imbruvica 的参与者报告的最常见副作用是血液中血小板水平低（血小板减少症）、腹泻、抗感染白细胞减少（中性粒细胞减少症）、贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肿胀（水肿）、上肢呼吸道感染、恶心、瘀伤、呼吸急促（呼吸困难）、便秘、皮疹、腹痛、呕吐和食欲下降。其他临床上显着的副作用包括出血、感染、肾脏问题和其他类型癌症的发展。
Imbruvica 由位于加利福尼亚州桑尼维尔的 Pharmacyclics 和位于新泽西州 Raritan 的 Janssen Biotech, Inc. 共同销售。Velcade（硼替佐米）由位于马萨诸塞州剑桥的 Millennium Pharmaceuticals 销售。Revlimid（来那度胺）由新泽西州 Summit 销售基于 Celgene。
资料来源：FDA
